О редких заболеваниях за последние несколько месяцев говорится не в первый раз. Вопрос об отсутствии понятия «орфанные» заболевания в подписанном законе «Об обращении лекарственных средств» не ускользнул от внимания Президента РФ Дмитрия Медведева. В итоге законодатели и эксперты пытаются исправить ошибку. Сделать это не просто, но конкретные шаги уже предпринимаются.
Так, по итогам выездного заседания Совета по делам инвалидов при Председателе Совета Федерации Федерального Собрания Российской Федерации С.М. Миронове, которое состоялось 23 апреля и было посвящено обеспечению равного доступа к медицинской и лекарственной помощи для инвалидов, страдающих редкими заболеваниями, было принято решение о создании рабочих групп по конкретным «орфанным» нозологиям с участием ведущих медицинских экспертов-практиков.
Первой ласточкой стало заседание рабочей группы по легочной артериальной гипертензии. 15 июня в Совете Федерации эксперты обсудили проблемы, с которыми сталкиваются пациенты с ЛАГ в нашей стране, и разработали конкретные предложения по спасению их жизней.
На сегодняшний день существует 2 вида терапии ЛАГ: симптоматическая (поддерживающая, уменьшающая проявление симптомов заболевания) и патогенетическая, которая воздействует на развитие болезни, улучшает ее прогноз, улучшает функциональный класс и позволяет увеличить выживаемость пациентов. В России существует единственный зарегистрированный препарат для патогенетического лечения ЛАГ - бозентан, но мало кто из больных его получает. Причины тому - ограниченное финансирование редких заболеваний и высокая стоимость бозентана.
Чтобы хоть как-то облегчить положение пациентов, зачастую назначают им не бозентан, а другой препарат - силденафил. Он снимает давление в легочной артерии, только зарегистрирован он в России для лечения… эректильной дисфункции. И выпускается в соответствующей дозировке, не подходящей для лечения ЛАГ. Но стоит он дешевле бозентана. В результате у врачей просто не остается другого выхода, как назначать пациентам этот препарат не по показаниям, то есть off-label.
сказала Ирина Чазова.
«для инициирования программ по обеспечению «редких» пациентов современными лекарственными препаратами, прежде всего, необходима ресурсно-практическая база, то есть регистры пациентов и стандарты лечения заболевания. Для ЛАГ полдела уже сделано. По словам Ирины Чазовой, регистр пациентов ведется на базе отдела системных гипертензий ФГУ РКНПК «Росмедтехнологий» и насчитывает 79 пациентов. Осталось дело за малым.
Н.С. Василевская выступила с предложением инициировать разработку стандартов главными специалистами в области кардиологии, пульмонологии и ревматологии, в ведении которых находится ЛАГ. Надежда Сергеевна уверила участников рабочей группы, что «министерство не собирается закрывать глаза на проблемы пациентов с ЛАГ», и заметила, что готова лично встречаться с экспертами и обсуждать их предложения.