Пресс-релиз Базель, 1 июня 2009 г

Получены первые обнадеживающие результаты использования нового таргетного препарата для лечения больных меланомой - наиболее злокачественной формой рака кожи

Результаты исследования I фазы соединения PLX4032 (R7204) и соответствующего диагностического теста дают надежду на появление первого высокоэффективного средства для лечения меланомы

Сегодня компания Рош объявила результаты исследования I фазы соединения PLX4032 (R7204) - нового высокоизбирательного и подающего большие надежды лекарственного средства для лечения больных распространенной формой меланомы, имеющих BRAF мутацию (положительных по мутации). У пациентов, получавших PLX4032, медиана выживаемости без прогрессирования заболевания увеличилась до шести месяцев, кроме того, происходило уменьшение размера опухоли; такие эффекты зарегистрированы также у пациентов, у которых наблюдались метастазы в печень, легкие и кости [i]. Обычно у больных с метастатической формой меланомы до начала прогрессирования заболевания проходит менее двух месяцев.

PLX4032 - это инновационный препарат, который селективно блокирует вызывающий рак мутированный BRAF-белок. Разработка этого соединения идет параллельно с разработкой диагностического теста-компаньона, позволяющего выявлять пациентов с этой мутацией. Полученные данные свидетельствуют о значительном прогрессе в области лечения меланомы, возможности терапии которой на сегодняшний день ограничены.

Воодушевленные положительными результатами этого исследования, Рош и ее партнер компания Plexxikon приступят к оценке активности соединения PLX4032 в рамках более крупных исследований, включенных в регистрационную программу. Начало этих исследований запланировано на конец текущего года. При положительном исходе ожидается, что на рынок препарат выйдет одновременно с диагностическим тестом-компаньоном. Это будет еще одним шагом на пути развития персонализированной терапии рака. Соединение PLX4032, использование которого станет возможным при целом ряде онкологических заболеваний, сопровождающихся мутацией BRAF, стало результатом совместной работы двух компаний. Они же ведут разработку диагностического теста, позволяющего отбирать пациентов с этой мутацией для участия в клинических исследованиях и, конечно, для лечения соединением PLX4032.

«Использование PLX4032 привело к сокращению размеров опухоли, а также к отсрочке прогрессирования заболевания у пациентов с мутацией BRAF, кроме того, улучшилось качество жизни тех пациентов, у кого уже появились симптомы заболевания, - отметил Кит Т. Флаэрти (Keith T. Flaherty) - доктор медицины, доцент Онкологического центра Абрамсона университета Пенсильвании (Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania) и главный исследователь исследования I фазы PLX4032 - Семь лет назад, когда мутация BRAF была обнаружена впервые, у нас появились подтверждения, что она вызывает рак и может служить мишенью для таргетных препаратов. Помимо радости в связи с открытием нового направления в развитии таргетной терапии рака, мы испытываем особую радость за больных меланомой, ведь в настоящее время возможности лечения этого заболевания весьма ограничены».

Соединение PLX4032 связывается с клетками, несущими мутацию BRAF, и разрушает их. BRAF-белок- это важный медиатор клеточного роста и деления, при этом мутации BRAF обнаруживаются в 60% случаев у больных меланомой - самой злокачественной формой рака кожи - и у 8% больных другими типами солидных опухолей. Активность и избирательность действия PLX4032 позволяет верить в то, что лечение с помощью этого соединения будет не только высоко эффективным, но и хорошо переносимым.

Злокачественная меланома - это наиболее опасная форма рака кожи, ежегодно во всем мире регистрируется около 160 000 новых случаев этого заболевания. Лечение меланомы возможно только на ранних стадиях, в случае перехода в метастатическую стадию, лечение с помощью существующих в настоящее время препаратов очень редко бывает успешным. После появления системных метастазов двухлетняя выживаемость составляет менее 2% .

Об исследовании Американское Общество Клинической Онкологии (ASCO) Абстракт №9000: понедельник 1 июня 2009 г., 16:30-18:00, EDT Level 4, Valencia Room, W415A

Положительные результаты исследования с участием пациентов с мутацией BRAF: • В терапевтических дозах соединение PLX4032 хорошо переносится • Частичный ответ наблюдался у девяти, а незначительный ответ - у четырех пациентов с меланомой с мутацией BRAF • Отмечалась регрессия метастатических очагов во всех областях их типичной локализации, включая печень, легкие и кости • При продолжающейся терапии удается установить контроль над заболеванием на срок до 14 месяцев, при этом большое число пациентов продолжает отвечать на лечение • По предварительным данным, медиана выживаемости без прогрессирования составляет 6 месяцев.

У небольшой группы пациентов, у которых отсутствовала мутация BRAF ответ на лечение не был отмечен. В этой группе выживаемость без прогрессирования составила менее двух месяцев, что совпадает с имеющимися данными.

Среди неблагоприятных явлений, связанных с использованием препарата, были зарегистрированы сыпь и светочувствительность, характеризующиеся как легкие. У небольшого числа пациентов, получающих длительное лечение, отмечались серьезные неблагоприятные явления, в том числе плоскоклеточная карцинома кожи; однако для этой категории пациентов профиль безопасности был признан благоприятным, и соединение получило разрешение на переход в следующую стадию клинических исследований.

Данные исследования соединения PLX4032 - это не только важный шаг на пути понимания и лечения злокачественной меланомы, они также представляют собой существенный прорыв в области использования биомаркеров и диагностических инструментов, демонстрируя возможные преимущества персонализированного подхода к лечению онкологических больных.

О компании Plexxikon Компания Plexxikon является лидером в области структурных исследований и создания новейших низкомолекулярных лекарственных средств для лечения заболеваний. В настоящее время в программу клинических исследований компании входят следующие соединения: PLX4032 - для лечения меланомы и колоректального рака, PLX5568 - для лечения поликистозной болезни почек и PLX204 - для лечения диабета. В программу доклинических исследований включены соединения, предназначенные для лечения ревматоидного артрита, рассеянного склероза и других аутоиммунных заболеваний, а также соединения для лечения рака поджелудочной железы и метастатического рака молочной железы.

Собственностью Plexxikon является платформа Scaffold-Based Drug Discovery™, объединяющая несколько новейших технологий, включая структурный скрининг - ключевой компонент, обеспечивающий значительное конкурентное преимущество над другими подходами разработки лекарственных средств. На сегодняшний день портфель соединений компании, находящихся в стадии доклинических и клинических исследований, включает средства для лечения заболеваний сердца, почек, ЦНС, воспалительных и онкологических заболеваний, представляющих собой наиболее актуальные проблемы современной медицины. Дополнительную информацию можно получить на сайте: http://www.plexxikon.com.

О компании Рош Компания Рош входит в число ведущих компаний мира в области фармацевтики, а также занимает первое место в мире в области диагностики. Стратегия, направленная на развитие персонализированной медицины, позволяет компании Рош производить инновационные препараты и современные средства диагностики, которые спасают жизнь пациентам, значительно продлевают и улучшают качество их жизни. Являясь одним из ведущих производителей биотехнологических лекарственных препаратов в области онкологии, вирусологии, ревматологии и трансплантологии, компания уделяет особое внимание вопросам сочетания эффективности своих препаратов с удобством и безопасностью их использования. Компания была основана в 1896 году в Базеле, Швейцария, и на сегодняшний день имеет представительства в 150 странах мира и штат сотрудников более 80 000 человек. Инвестиции в исследования и разработки в 2008 году составили более 9 миллиардов швейцарских франков, а объем продаж группы компаний Рош составил 45,6 миллиарда швейцарских франков. Компании Рош полностью принадлежит компания Genentech, США и контрольный пакет акций компании Chugai Pharmaceutical, Япония. Дополнительную информацию о компании Рош в России можно получить на сайте www.roche.ru

Дополнительная информация: Пресс-релизы по онкологии: www.roche.com/media_backgrounder/media_oncology.htm Рош на ASCO: http://www.roche.com/media/events/med-asco2009.htm Видеоклипы: www.thenewsmarket.com

[i] ASCO 2009, Abstract #9000: “Phase 1 study of PLX4032: Proof-of-concept for V600E BRAF mutation as a therapeutic target in human cancer”. Boyle P, et al. World Cancer report. IARC Press, Lyon, 2008